希少疾病用医療機器

参考：

希少疾病用医薬品等開発振興事業（国立研究開発法人医薬基盤･健康･栄養研究所開発振興部開発振興課）
希少疾病用医薬品・希少疾病用医療機器・希少疾病用再生医療等製品の指定制度の概要（厚生労働省）

希少疾病用医療機器指定品目一覧表（再生医療機器を除く）

（R4.3.31現在）

指定番号	医療機器の名称（販売名）	予定される使用目的、効能又は効果	申請者の名称	指定日	承認日	承認を受けた使用目的、効能又は効果	製造販売承認を受けた者の名称	備考
1	植込型除細動器（植込型 PCD 7217）	心室性頻拍性不整脈による突然死の危険性の高い症例	日本メドトロニック（株）	H5.11.15	H6.7.7	心室性頻拍性不整脈による突然死の危険性の高い症例に対して用いられる	日本メドトロニック（株）
2	吸着型血液浄化器（リクセル）	次の疾患で高度の運動障害等により日常生活が著しい制限を受けている重篤な患者：透析アミロイド症	鐘淵化学工業（株）	H5.11.15	H6.4.8	次の疾患で高度の運動障害等により日常生活が著しい制限を受けている重篤な患者：透析アミロイド症	(株)カネカ
3	磁気細胞分離システム（アイソレックス300）	同種骨髄移植、自家骨髄移植及び自家末梢血幹細胞移植時における造血幹細胞(CD34陽性細胞)の分離採取	バクスター（株）	H7.4.1 *	H13.8.31	悪性腫瘍患者の自家骨髄移植及び自家末梢血管細胞移植における造血幹細胞（CD34陽性細胞）の分離採取）	タカラバイオ（株）	この製剤は現在、供給されていません。
4	リンパ球分離器具	同種骨髄移植時におけるＴリンパ球の除去	旭メディカル（株）	H7.4.1 *	-	-	-	指定取消し（H11.5.27）
5	疼痛緩和用セミディスポーザブルポンプシステム	麻薬の経口投与、静脈注射又は皮下注射では十分な効果が期待できない激しい疼痛を伴う各種癌の鎮痛	テルモ（株）	H8.4.1 *	-	-	-	指定取消し（H13.8.24）
6	植込み型補助人工心臓（植込み型補助人工心臓HeartMate XVE LVAS）	我が国で使用が認められている補助循環及び最大限の内科的治療によっても生存が困難な、拡張型心筋症、虚血性心疾患、後天性弁膜症、慢性心不全に移行した急性心筋炎症例及びその他の心原性循環不全等の末期心不全患者で、心臓移植待機中の患者で重症心不全に陥った症例又は長期循環補助が必要とされる症状に対して使用し、心不全による二次的な各臓器の機能不全の防止や改善、手術前に服用していた医薬品の種類及び量の軽減等末期心不全に陥った患者の心機能及び全身状態を改善する。	（株）ニッショー	H11.5.27	H21.11.18	本左室補助人工心臓システムは、重症心不全患者で、従来の治療法(薬物療法や既存の補助循環法)にも関わらず継続した代償不全に陥っており、かつ、心移植以外には救命が困難と考えられる症例に対する循環改善に使用される。	ニプロ（株）
7	植込み型補助人工心臓（ノバコア左室補助人工心臓システム）	本システムは、不可逆性の末期的重症心不全患者で、心機能低下により死亡の危険性が高くなっている患者に、心移植までのブリッジ使用も含めた長期的な血液循環維持を目的として使用される。	バクスター（株）	H11.8.25	H13.8.31	本左室補助人工心臓システムは、重症心不全患者で、従来の治療法（薬物療法や既存の補助循環法）にも関わらず継続した代償不全に陥っており、かつ、心臓移植以外には救命が困難と考えられる症例に対する循環改善に使用される。	エドワーズライフサイエンス（株）	指定取消し（H25.5.14）この製剤は、現在供給されていません。
8	磁気細胞分離システム	悪性腫瘍、非腫瘍性疾患、先天性疾患及び重症自己免疫疾患における同種骨髄移植、同種末梢血幹細胞移植、自家骨髄移植、自家末梢血幹細胞移植及び臍帯血移植時における造血幹細胞（ＣＤ３４陽性細胞）の分離採取	麒麟麦酒（株）	H12.6.16 *	-	-	-	指定取消し（H18.12.21）
9	吸着型血液浄化器（アダカラム）	活動期のクローン病患者の緩解導入	（株）日本抗体研究所	H13.4.23 *	H20.9.2	本品は、栄養療法及び既存の薬物治療が無効又は適用できない、大腸の病変に起因する明らかな臨床症状が残る中等症から重症の活動期クローン病患者の緩解促進に使用する。	（株）JIMRO
10	持続投与用植込み型プログラマブルポンプ（シンクロメッドELポンプ）	脳性（小児）麻痺、脊髄血管障害、頸部脊椎症、後縦靱帯骨化症、多発性硬化症、脊髄小脳変性症（遺伝性痙性対麻痺）又は外傷後遺症（脊髄損傷又は頭部外傷）による重度の痙性麻痺	日本メドトロニック（株）	H13.8.1	H17.3.25	本品は脳脊髄疾患に由来する重度の痙性麻痺（既存治療で効果不十分な場合に限る）患者を対象に、バクロフェン髄注を髄腔内投与するために使用する薬液注入用ポンプである。尚、本品は、成人(17歳以上)を対象とする。	日本メドトロニック（株）
11	血球細胞除去用浄化器	難治性網膜ぶどう膜炎を有するベーチェット病患者の眼発作抑制	（株）JIMRO	H17.10.14	-	-	-
12	中心循環系血管内塞栓促進用補綴材（コッドマンエンタープライズ VRD）	本品は外科的手術（クリッピング術など）又は塞栓コイル単独のコイル塞栓術では治療困難な未破裂脳動脈瘤（最大径が10mm以上）を有する患者のうち、ワイドネック型（ネック部が4mm以上又はドーム／ネック比が2未満と定義）脳動脈瘤を有する患者に、コイル塞栓術時のコイル塊の親動脈への突出・逸脱を防ぐ目的のために使用される。	ジョンソン・エンド・ジョンソン（株）	H17.12.9	H22.1.8	本品はコイル塞栓術時のコイル塊の親動脈への突出・逸脱を防ぐために使用される。対象患者：外科的手術（クリッピング術など）又は塞栓コイル単独のコイル塞栓術では治療困難なワイドネック型（ネック部が4mm以上又はドーム/ネック比が2未満)脳動脈瘤のうち、2.5～4mm径の親動脈に最大径7mm以上の未破裂脳動脈瘤を有する患者	ジョンソン・エンド・ジョンソン（株）
13	植込み型補助人工心臓システム（植込み型補助人工心臓EVAHEART）	心臓移植適格のある患者で、従来の内科的治療法（薬物療法やIABPの補助循環法）によっても回復する見込みがなく、かつ、心機能の低下により死亡の危険が切迫している、拡張型心筋症や虚血性心疾患等を有する不可逆的末期心不全患者の血液循環を改善維持すること。	(株)サンメディカル技術研究所	H19.7.6 *	H22.12.8	本品は、心臓移植適応の重症心不全患者で、薬物療法や体外式補助人工心臓などの補助循環法によっても継続した代償不全に陥っており、かつ、心臓移植以外には救命が困難と考えられる症例に対して、心臓移植までの循環改善に使用される。	(株)サンメディカル技術研究所
14	中心循環系血管内塞栓促進用補綴材	本品は外科的手術（クリッピング術など）又は塞栓コイル単独のコイル塞栓術では治療困難な未破裂脳動脈瘤（最大径が10mm以上）を有する患者のうち、ワイドネック型（ネック部が4mm以上又はドーム／ネック比が2未満と定義）脳動脈瘤を有する患者に、コイル塞栓術時のコイル塊の親動脈への突出・逸脱を防ぐ目的のために使用される。	ボストン・サイエンティフィックジャパン（株）	H20.6.11	-	-	-	指定取消し（H23.12.9）
15	他家培養角膜上皮細胞シート	角膜上皮幹細胞疲弊症患者の角膜上皮の修復又は視機能の改善	アルブラスト（株）	H20.6.11 *	-	-	-	希少疾病用再生医療等製品とみなされた。
16	PDT半導体レーザ	本医療機器は、光感受性物質タラポルフィンナトリウム製剤とともに使用し、悪性神経膠腫の治療に用いる。	パナソニック四国エレクトロニクス（株）（現　パナソニックヘルスケア(株)）	H20.12.15 *	-	-	-	指定取消し（H25.9.19）予定される使用目的、効能又は効果に関し、悪性神経膠腫から悪性脳腫瘍への変更（範囲拡大）に伴う、(25機)第24号への指定付け替え品目。
17	植込み型補助人工心臓システム（Jarvik2000植込み型補助人工心臓システム）	心臓移植希望者(レシピエント)適応基準に準ずる重症末期心不全患者で、心機能の低下により死亡の危険性が切迫している患者に、心移植までのブリッジ使用を目的として使用する。	センチュリーメディカル（株）	H20.12.15 *	H25.11.22	本システムは、心臓移植適応の重症心不全患者で、薬物療法や体外式補助人工心臓などの補助循環法によっても継続した代償不全に陥っており、かつ、心臓移植以外には救命が困難と考えられる症例に対して、心臓移植までの循環改善に使用される。	センチュリーメディカル（株）
18	植込み型補助人工心臓システム（DuraHeart左心補助人工心臓システム）	本品は、末期的心不全患者で心臓移植が必要な症例に対して循環改善を目的として使用される埋込み型左心補助人工心臓である。	テルモ（株）	H21.3.11	H22.12.8	本品は、心臓移植適応の重症心不全患者で、薬物療法や体外式補助人工心臓などの補助循環法によっても継続した代償不全に陥っており、かつ、心臓移植以外には救命が困難と考えられる症例に対して、心臓移植までの循環改善に使用される。	テルモ（株）
19	血球細胞除去用浄化器（アダカラム）	膿疱性乾癬患者の臨床症状の改善	（株）JIMRO	H21.7.7 *	H24.6.25	本品は、全身治療における既存内服療法が無効又は適用できない、中等症以上の膿胞性乾癬の臨床症状の改善に使用する。	（株）JIMRO
20	気管支充填材（気管支充填材 EWS）	外科手術が困難な続発性難治性気胸、気管支瘻等の治療	原田産業（株）	H21.10.28 *	H25.1.28	本品は、外科手術による治療が困難で、かつ、気管支充填術が適応となる続発性難治性気胸、肺切除後に遷延するエアリーク及びその他の瘻孔を有する患者の気管支に充填し、瘻孔を閉鎖するために用いる。	原田産業（株）
21	胎児シャント（胎児シャント）	本品は内腔を有するシャントチューブを胎児の胸腔から母体の羊水腔まで通して留置し、胎児胸腔に貯留した胸水を羊水腔へ持続的に排出することを目的とする。これにより胎児水腫を改善し、肺低形成を予防し、妊娠期間を延長させる。	（株）八光	H22.3.19 *	H23.12.20	胎児胸水に対し、胸腔穿刺術が奏効しなかった場合に、胸水を羊水腔に持続的に排出することを目的とする。	（株）八光
22	ヒト自家移植組織	表皮水疱症患者に発生する難治性のびらん・潰瘍を適応対象とする。本品は、難治性のびらん・潰瘍部位に適用し、速やかに上皮化させることを目的とする。	（株）ジャパン・ティッシュ・エンジニアリング	H23.3.18	-	-	-	希少疾病用再生医療等製品とみなされた。
23	体外設置式補助人工心臓ポンプ（EXCOR Pediatric 小児用体外設置式補助人工心臓システム）	本品は、従来の投薬治療及び補助循環では症状が改善しない小児（体表面積1.5m²以下で体重2kg以上60kg以下）の重症心不全患者に対して、心臓移植までの循環改善又は心機能の回復を目的に使用される。	（株）カルディオ	H23.6.17	H27.6.18	本品は、従来の投薬治療、外科手術及び補助循環では症状の改善が見込めない小児の重症心不全患者であって、本品による治療が当該患者にとって最善であると判断された患者に対して、心移植に達するまで又は心機能が回復するまでの循環改善を目的に使用される。	（株）カルディオ
24	PDT半導体レーザ (PDレーザ BT)	本医療機器は、光感受性物質タラポルフィンナトリウム製剤とともに使用し、悪性脳腫瘍の治療に用いる。	パナソニック　ヘルスケア(株)	H25.9.19	H25.9.20	本品は、光感受性物質タラポルフィンナトリウムを用いた光線力学的療法（Photodynamic Therapy：PDT）に使用することを目的としたレーザ装置である。対象疾患：原発性悪性脳腫瘍（腫瘍摘出手術を施行する場合に限る）	Meiji Seikaファルマ(株)	指定を受けた予定される使用目的、効能又は効果の変更に伴う、(20機)第16号からの指定付替え品目。なお、(20機)第16号に対して1年間助成金を交付しています。
25	①PDT半導体レーザ ②単回使用PDT半導体レーザ用プローブ (①PDレーザ ②EC-PDTプローブ)	化学放射線療法又は放射線療法後の局所遺残再発食道癌	パナソニック　ヘルスケア(株)	H26.9.17	H27.5.26	本品は下記対象疾患に対する光線力学的療法に使用することを目的としたレーザ装置であり、以下の医薬品とあわせて使用する。（併用医薬品）一般名：タラポルフィンナトリウム販売名：注射用レザフィリン100mg （対象疾患）化学放射線療法又は放射線療法後の局所遺残再発食道癌	Meiji Seikaファルマ(株)
26	HAL医療用　下肢タイプ (HAL医療用下肢タイプ)	緩徐進行性あるいは慢性進行性の神経・筋難病疾患患者を対象として、定期的、間欠的、治療的に装着し筋収縮を助けることで、筋萎縮と筋力低下の進行を抑制する。	CYBERDYNE(株)	H26.12.19	H27.11.25	本品は緩徐進行性の神経・筋疾患患者を対象として、本品を間欠的に装着し、生体電位信号に基づき下肢の動きを助けつつ歩行運動を繰り返すことで、歩行機能を改善することを目的として使用する。	CYBERDYNE(株)
27	輪部支持型ハードコンタクトレンズCS-100 (サンコンkyoto-CS)	重症多形滲出性紅斑（スティーブンス・ジョンソン症候群、中毒性表皮壊死症）の眼後遺症の視力補正及び症状緩和	(株)サンコンタクトレンズ	H26.12.19	H28.2.15	スティーヴンス・ジョンソン症候群及び中毒性表皮壊死症の眼後遺症において既存の眼鏡、コンタクトレンズを用いても十分な視力が得られない患者に対する視力補正及び自覚症状の緩和	(株)サンコンタクトレンズ
28	甲状軟骨固定用器具 (チタンブリッジ)	内転型痙攣性発声障害における症状の改善	ノーベルファーマ(株)	H28.9.2	H29.12.15	内転型痙攣性発声障害における症状の改善	ノーベルファーマ株式会社	先駆審査（27機）第1号
29	Extracorporeal Photopheresis System （Cellex　ECP　システム）	ステロイド抵抗性又は不耐容の慢性移植片対宿主病に対する体外フォトフェレーシス（ECP）治療として用いる。	ヴォーパル・テクノロジーズ株式会社	H29.7.10	R2.12.25	ステロイド抵抗性又は不耐容の慢性移植片対宿主病に対する体外フォトフェレーシス（ECP）治療を目的として用いる。	Ｍａｌｌｉｎｃｋｒｏｄｔ　Ｐｈａｒｍａｃｅｕｔｉｃａｌｓ　Ｉｒｅｌａｎｄ　Ｌｉｍｉｔｅｄ（選任製造販売業者：ヴォーパル・テクノロジーズ株式会社）
30	PDA閉鎖セットⅡ　AS	以下の全てを満たす動脈管開存症に適用し、経皮的に動脈管を閉鎖するために使用する。・動脈管の直径が4mm以下であること。・動脈管の長さが3mm以上であること。	アボットメディカルジャパン株式会社	H30.10.19
31	Harmony 経カテール肺動脈弁システム（Ｈａｒｍｏｎｙ　経カテーテル肺動脈弁システム）	本品は、右室流出路への外科的修復（パッチ修復術）又は経カテーテル的インターベンション（バルーン弁形成術）の既往があり、肺動脈弁置換が臨床上必要とされる重度肺動脈弁逆流症の患者に使用する。右室肺動脈（RV-PA）コンデュイットもしくは人工弁が留置されている患者は本品の対象とはならない。	日本メドトロニック株式会社	R2.12.17	R3.8.23	本品は、右室流出路への外科的修復又は経カテーテル的インターベンション（バルーン弁形成術）の既往があり、肺動脈弁置換が臨床上必要とされる重度肺動脈弁逆流症の患者に使用する。ただし、外科的手術のリスクが高く、本品による治療が最善であると判断された患者を対象とする。なお、右室肺動脈コンデュイットもしくは人工弁が留置されている患者は本品の対象とはならない。	日本メドトロニック株式会社
32	トレミキシン	特発性肺線維症の急性増悪症例に対する病態改善	東レ株式会社	R3.8.26

指定日欄の * は助成金公布品目

年度別の希少疾病用医療機器の承認・取消の状況（指定品目ごとの承認・取消）

年度	指定
H5	2（内承認：2、取消：0）
H6	0
H7	2（内承認：1、取消：1）
H8	1（内承認：0、取消：1）
H9	0
H10	0
H11	2（内承認：2、取消：1）
H12	1（内承認：0、取消：1）
H13	2（内承認：2、取消：0）
H14	0
H15	0
H16	0
H17	2（内承認：1、取消：0）
H18	0
H19	1（内承認：1、取消：0）
H20	5（内承認：2、取消：2）
H21	3（内承認：3、取消：0）
H22	1（内承認：0、取消：0）
H23	1（内承認：1、取消：0）
H24	0
H25	1（内承認：1、取消：0）
H26	3（内承認：3、取消：0）
H27	0
H28	1（内承認：1、取消：0）
H29	1（内承認：1、取消：0）
H30	1（内承認：0、取消：0）
H31/R1	0
R2	1（内承認：1、取消：0）
R3	1（内承認：0、取消：0）
合計	32（内承認：22、取消：6）